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     隨著人們對核酸、小核酸研究的不斷深入，核酸干擾技術(shù)的出現(xiàn)，給人類戰(zhàn)勝疑難雜癥帶來了曙光。

研究人員首次利用包裝入病毒載體中的小分子RNA對有遺傳疾病的小鼠進行治療。這一成果提高了RNA干擾技術(shù)能夠運用在人類臨床試驗上的可能性。

        亨丁頓舞蹈癥（Huntington’s  disease）和脊髓性小腦萎縮癥(SCA)均為遺傳性疾病，其特征是患者神經(jīng)退行性病變導致失調(diào)和痙攣。這兩種疾病均由一種缺陷性蛋白引起。去除這種毒性蛋白是一個相當棘手的任務(wù)，現(xiàn)有的藥物都不能解決。RNAi是一個新的候選技術(shù)，因為它能夠直接破壞這種缺陷性蛋白的特定的信使RNA（mRNA）使之不能表達出蛋白。

       為了證實這種方法的效果，愛荷華大學（University  of  Iowa）的Beverly  Davidson及其同事構(gòu)建了一種病毒，它能在侵染細胞后產(chǎn)生短的發(fā)夾結(jié)構(gòu)的RNA，這些短RNA序列缺陷性ataxin-1（一種蛋白質(zhì)，是SCA的病因）相對應。Davidson說，研究人員在亨丁頓舞蹈癥的治療研究中也做了同樣的工作，但是這個ataxin-1的mRNA比較短且易操作。

    研究者將這種病毒注射進患有人類SCA病的小鼠的大腦中。通常這些小鼠小腦中的柏金氏細胞（Purkinje  cells）會發(fā)生退化，而小腦是控制平衡和運動的重要部分。但接受RNAi病毒治療的小鼠的癥狀有所改善：它們在一個旋轉(zhuǎn)的桿上保持平衡的時間比沒有進行處理的患病小鼠的時間要長，但沒有健康小鼠的時間長。

動物實驗的成功是一個重大的進步，但在小鼠的證據(jù)和人類應用之間仍然有一個主要的科學鴻溝需要跨越，相信這個跨越的時間不會是很久。