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肝炎等疾病基因在中美專家聯(lián)手面前“沉默”

2009-08-14

 

生物的遺傳信息從脫氧核糖核酸(DNA)傳到作為“信使”的核糖核酸(RNA),再傳到蛋白質(zhì),特定的基因控制細(xì)胞制造特定的蛋白質(zhì)。如果RNA被干擾,基因就會(huì)“沉默”,不起作用。

    中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院肝膽外科的宋爾衛(wèi)博士突發(fā)奇想:如果把這個(gè)思路用于醫(yī)療,使致病的基因“沉默”下來,不就可以治好許多疾病嗎?

 
  他的設(shè)想與美國哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院血液研究中心資深研究員朱蒂·利伯曼博士一拍即合,并隨即付諸實(shí)驗(yàn):設(shè)計(jì)一段微小的RNA分子,與需要干擾的基因的某個(gè)片段吻合。這些稱為“小干擾RNA”的分子會(huì)打開細(xì)胞抵抗入侵病毒的一個(gè)天然防御系統(tǒng),制造化學(xué)物質(zhì)攻擊這個(gè)基因釋放出的信使RNA,使之無法正常傳遞遺傳信息。中美兩國科學(xué)家攜手攻關(guān),發(fā)現(xiàn)使致病基因“沉默”下來的有效方法,為治療爆發(fā)性肝炎等重大疾病找到了一條嶄新思路。

  科學(xué)家干擾的目標(biāo)是“凋亡相關(guān)蛋白質(zhì)(FAs)基因”。這種蛋白質(zhì)存在于細(xì)胞表面,它能夠啟動(dòng)細(xì)胞的自殺程序。據(jù)宋爾衛(wèi)博士介紹,許多肝病是由于病毒、免疫系統(tǒng)失?;蚵跃凭卸炯せ盍薋As基因所導(dǎo)致的。

  研究人員給實(shí)驗(yàn)鼠尾部的血管注入旨在“沉默”FAs基因的小干擾RNA,發(fā)現(xiàn)有90%的肝細(xì)胞接收到了這種RNA分子,F(xiàn)As蛋白質(zhì)的產(chǎn)量變成原先的十分之一。隨后,科學(xué)家給實(shí)驗(yàn)鼠注入大量FAs抗體,激活細(xì)胞自殺程序,模擬實(shí)驗(yàn)鼠患有嚴(yán)重肝炎的情形。

  結(jié)果表明,有40%未接受RNA干擾治療的實(shí)驗(yàn)鼠在3天內(nèi)死亡。而40只接受過治療的實(shí)驗(yàn)鼠中則有33只存活了下來,10天后研究人員檢查這些實(shí)驗(yàn)鼠的肝部,發(fā)現(xiàn)完全正常。

  目前,研究者們正在尋找把小干擾RNA送到人體特定部位的方法,以便驗(yàn)證RNA干擾技術(shù)在人體中的效果。當(dāng)實(shí)驗(yàn)成功后,人類將最終戰(zhàn)勝肝炎等疾病。