4-6年后我們可能只需把類似于噴霧劑一樣的藥物從鼻孔噴入，即可預(yù)防或治療曾經(jīng)讓世人恐懼的SARS。由廣東省防治非典科技攻關(guān)協(xié)作組主持研制的抗SARS新藥取得令人振奮的突破性進(jìn)展——動(dòng)物試驗(yàn)顯示，新藥可有效地對(duì)抗致命的SARS病毒。
由小核酸構(gòu)成的新藥滅了猴子的SARS病毒
這項(xiàng)課題名為“防治SARS疾病特效siRNA(小分子干擾核糖核酸)研究”，由廣東防治非典科技攻關(guān)協(xié)作組主持，中國(guó)工程院院士鐘南山任首席顧問(wèn)、著名生物技術(shù)專家李寶健教授及旅美生物醫(yī)藥專家陸陽(yáng)博士作為課題組負(fù)責(zé)人，自兩年前開(kāi)始進(jìn)行。
科學(xué)家們選取了5組共20只恒河猴感染SARS病毒。接受藥物治療的猴子病毒復(fù)制量減少了75%，相當(dāng)部分病猴甚至體內(nèi)沒(méi)有病毒，病猴肺部損傷明顯減輕，而且隨劑量增加，療效進(jìn)一步改善，無(wú)副作用。而在感染前就接受小干擾核酸藥物的猴子，發(fā)病癥狀最輕，體溫上升和肺部損傷病變均明顯減輕。
該課題組負(fù)責(zé)人、中山大學(xué)生物技術(shù)專家李寶健強(qiáng)調(diào)，這項(xiàng)科學(xué)研究是世界上首次在靈長(zhǎng)類大型動(dòng)物體內(nèi)所進(jìn)行的針對(duì)呼吸系統(tǒng)疾病的siRNA新型藥物的藥效及安全性的試驗(yàn)，由于猴子與人的基因只相差2%，所以可以說(shuō)，這次在猴子身上所做的試驗(yàn)的成功為人類防治SARS的siRNA藥物進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)階段打下堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。
鐘南山介紹說(shuō)，小干擾核酸是目前國(guó)際上最先進(jìn)的一種生物醫(yī)藥技術(shù)，其原理是可令某一或某些病毒的特定基因“沉默”并失去功能從而失去繁殖病毒的功能。課題組的科學(xué)家們針對(duì)SARS冠狀病毒基因組設(shè)計(jì)小干擾核酸藥物，采用中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院動(dòng)物所建立的恒河猴SARS冠狀病毒感染和實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ停M(jìn)行抗病毒感染試驗(yàn)，并在世界上首次獲得成功。
這一突破性的科技成果所形成的科學(xué)論文，將發(fā)表在9月號(hào)的世界頂級(jí)科學(xué)刊物《自然醫(yī)學(xué)》雜志上，此成果引起國(guó)際學(xué)術(shù)界的重視，是我國(guó)科技界在研制抗非典新藥的又一個(gè)具有國(guó)際影響的突破?！蹲匀会t(yī)學(xué)》對(duì)該項(xiàng)科技成果給予了極高的評(píng)價(jià)，指出：“這項(xiàng)工作對(duì)防治將來(lái)可能發(fā)生的冠狀病毒暴發(fā)有重要的影響，而且標(biāo)志了在應(yīng)用小干擾核酸技術(shù)進(jìn)行新藥開(kāi)發(fā)領(lǐng)域中的一個(gè)重要貢獻(xiàn)”。
4-6年有望直接用于人體
鐘南山認(rèn)為，這個(gè)試驗(yàn)成功之后，并不意味著馬上能將其藥物用于人類的臨床試驗(yàn)，而是需要在猴子身上進(jìn)行長(zhǎng)期的長(zhǎng)毒試驗(yàn)來(lái)檢驗(yàn)其藥物的安全性。據(jù)保守估計(jì)，從現(xiàn)在一直到我們可以利用該藥物來(lái)防治SARS，還要4-6年時(shí)間，到那時(shí)我們將可以十分簡(jiǎn)便地通過(guò)藥物噴霧的方式來(lái)防治SARS。
鐘南山表示，小干擾核酸技術(shù)還將在人類對(duì)付其它各種抗病毒性傳染病如肝炎、艾滋病等，還有惡性腫瘤和老年病等疑難病癥的治療方面發(fā)揮強(qiáng)有力的作用。這項(xiàng)研究取得的重要進(jìn)展，不僅為人類防治SARS的siRNA藥物進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)階段打下了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)，也標(biāo)志著課題組的技術(shù)水平在研究開(kāi)發(fā)siRNA藥物領(lǐng)域走在了國(guó)際領(lǐng)先行列。據(jù)悉，目前美國(guó)已經(jīng)利用該技術(shù)研制出世界首例siRNA抗癌新藥——ICS-283，主治實(shí)體瘤、腎癌、腸癌等多種癌癥。siRNA在抗老年性眼病、抗新血管生成等疾病方面都已取得了實(shí)質(zhì)性的進(jìn)展。
知識(shí)產(chǎn)權(quán)屬于中國(guó)
該研究項(xiàng)目是由馬里蘭州洛克維爾市生物制藥公司Intradigm的派崔克·呂(Patrick Y. Lu，譯音)領(lǐng)導(dǎo)進(jìn)行。對(duì)此，來(lái)自中美兩國(guó)的專家在發(fā)布會(huì)上鄭重澄清，該課題研究是從立項(xiàng)到經(jīng)費(fèi)全部由中國(guó)政府完成，該項(xiàng)科學(xué)研究有80%-90%的試驗(yàn)是在中國(guó)進(jìn)行的，有70%的研究人員來(lái)自中國(guó)，只有部分技術(shù)與美國(guó)合作，今后該技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)小核酸化學(xué)合成和新藥開(kāi)發(fā)將屬于中國(guó)、屬于廣東。當(dāng)時(shí)曾接受美聯(lián)社采訪的陸陽(yáng)也認(rèn)為，美聯(lián)社的報(bào)道過(guò)于強(qiáng)調(diào)美國(guó)方面在該研究中的作用，是不妥當(dāng)?shù)摹?/div>
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