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據(jù)國外媒體報(bào)道，加州大學(xué)洛杉磯分校和加州理工學(xué)院的研究人員開發(fā)出一種新的基因治療方法來阻止艾滋病毒進(jìn)入人體細(xì)胞。這一技術(shù)為治療HIV感染者提供了一條可能的途徑，而且可用于任何由于基因功能障礙引起的疾病，包括癌癥。

 這項(xiàng)技術(shù)對于治療感染、自體免疫疾病和免疫疾病也有一定意義。我們可以利用siRNA來阻止微生物進(jìn)入機(jī)體，或出現(xiàn)在錯(cuò)誤的位置上、錯(cuò)誤的時(shí)間里；可以關(guān)閉一種特殊激素的過量產(chǎn)生?？傊?，這一技術(shù)的應(yīng)用具有無限的可能性。

        這個(gè)研究小組發(fā)現(xiàn)了叫做小干擾RNA（small  interfering  RNA  ，siRNA)技術(shù)的一個(gè)新用途。特別設(shè)計(jì)的合成siRNA作為一種催化劑可減少特異基因的表達(dá)，使疾病病癥放慢。

        Chen與諾貝爾獎(jiǎng)得主、身為加州理工學(xué)院校長的生物學(xué)教授David  Baltimore博士進(jìn)行了合作。二人與同事Don  Sung  An博士和  Xiao-Feng  Qin博士一道用“解除武裝”形式的HIV病毒構(gòu)建出一個(gè)革新的運(yùn)輸工具來運(yùn)送siRNA到人體細(xì)胞。他們的目標(biāo)是在遺傳上除去一個(gè)HIV傳播所需的受體－－細(xì)胞表面的一種蛋白。 合成的siRNA是非常強(qiáng)大的工具，但科學(xué)家對于如何將其以穩(wěn)定形式插入到免疫系統(tǒng)中一籌莫展。因?yàn)槟悴荒苤皇菍⑺鼈冸S便放到細(xì)胞中。
        
        要穿透細(xì)胞，HIV需要兩個(gè)受體執(zhí)行象門把手一樣的功能，使病毒能夠進(jìn)入細(xì)胞。HIV會(huì)抓住受體，迫使自己進(jìn)入細(xì)胞。如果我們能夠敲除這些受體，就有希望阻止HIV感染細(xì)胞。這兩個(gè)受體其中一個(gè)就是CD4，CD4存在于執(zhí)行正常免疫功能所必需的抗感染T細(xì)胞的表面。然而，另一受體－－CCR5在免疫功能中也起著一定作用，但卻不是人體正常功能所必需的。

        事實(shí)上，約有1％的白種人生來就沒有CCR4。大規(guī)模研究已經(jīng)證明，這些人具有天然抗HIV感染的特性。正常情況下，人體中的每一基因都有兩個(gè)拷貝。”Chen介紹說。“當(dāng)CCR5基因的一個(gè)拷貝缺失或缺陷時(shí)，這個(gè)人仍會(huì)被HIV感染，但他的病情發(fā)展會(huì)緩慢一些。我們推測，敲除CCR5基因?qū)?huì)有效遏制艾滋病的病程。